1854年,维尔肖为他诊断白血病病人所开的治疗处方是营养饮食、碘化铁、腹部涂搽剂以及洗足。病人在接受治疗后不久因病情恶化而死亡。此后,医生们又应用过砷剂、重金属治疗白血病,例如,1865年德国医生李绍尔使用三氧化二砷治疗一位患慢性粒细胞白血病的病人,使病情得到缓解,砷剂因此成为第一种可用来治疗白血病的药物;1895年德国科学家伦琴发现了X射线,1902年就有医生用X射线来治疗白血病。方法是用X射线直接照射肿大的脾或淋巴结。然而,医学家们不久就发现直接照射也危害机体,可抑制细胞生长,甚至破坏细胞。目前X射线依然还是治疗白血病的选择方法之一,因为多年来不断地改进,X射线和其他放射治疗已有了更加安全的保障。
第二次世界大战之后,白血病的化学治疗有了较快的发展。1946年,有医学家报道应用氮芥治疗慢性白血病获得较好的疗效。后来,医学家们又研制出甲氨蝶呤等一批抗代谢药物。劝世纪70年代以后,随着移植治疗、免疫治疗等一系列新技术的诞生,人类在白血病的治疗方面已取得了重大进步,白血病病人治疗后的生存时间也在不断延长。骨髓移植最理想的供者是同卵双生子,因为他们之间的遗传物质是完全相同的。他们之间的骨髓移植,效果好,排异反应少:但双胞胎毕竟少见。子女的HLA分型来自于父母,如父亲为A和B,母亲为C和D,那么子女有AC、AD、BC、BD四种分型可能,所以同胞间的HLA相配率为25%,因此患者从同胞中寻找供髓者较容易。人类要完全征服白血病还有待时日,目前的干细胞研究为白血病患者带来了新的希望。现代医学对白血病的研究和治疗近年来有很大进展,其中骨髓移植能够使部分病人得到根治。但是必须具备3个条件,1.要有合适骨髓提供者;2.要在合适的病况下;3.要能支付昂贵的治疗费用(一般在20~60万元之间)。